【儀器網 生物醫藥】進入2021年，新的征途已經開啟，各大企業也蓄勢待發準備揚帆起航。那么，今年藥企的發力方向有哪些呢？細數制藥巨頭們近年布局的領域，其中至少有4個領域值得重點關注，分別是基因治療、細胞療法、小分子RNA靶向療法以及人工智能醫療。
基因治療
基因治療是一種新興技術，指的是以改變基因表達為基礎的治療與預防遺傳性疾病和多因素疾病的方法，主要通過基因工程的實驗手段，達到校正和修復缺陷基因的作用。
回顧2020年，基因治療相當火熱，包括禮來、拜耳、諾華、強生、渤健、優時比等在內的大型制藥企業都在布局基因治療領域，這些企業的投資規模有大也有小。其中，拜耳不惜斥資40億美元收購擁有基因治療技術平臺的AskBio；羅氏也斥資18億美元，與Dyno Therapeutics合作，利用后者的技術平臺開發用于中樞神經系統(CNS)疾病和肝臟定向治療的基因治療的腺相關病毒(AAV)載體。
Alliance for Regenerative Medicine統計，在2020年1月至2020年9月之間，基因治療領域的融資額增長了114%，達到120億美元。
目前來看，大型跨國藥企基本未曾缺席基因治療，對此業內預計基因治療或在2021年持續發酵。
細胞療法
細胞治療也是近幾年興起的新技術，它是指利用某些具有特定功能的細胞的特性，采用生物工程方法獲取和/或通過體外擴增、特殊培養等處理后，產生的特異性功能強大的細胞，回輸體內后，從而達到治療疾病的目的。
2020年，賽諾菲、安斯泰來等制藥巨頭都有斥資，通過開設研發中心或收購細胞療法公司等方式，在細胞療法領域進行布局。
另外，武田制藥也在2020年9月份宣布，其將于2021年底每年削減約20億美元的成本，專注腫瘤和罕見病藥物研發，這一戰略的關鍵是新一代細胞療法。目前，武田已在波士頓開設一個2千多平方米的研發生產中心，將負責三個正在進行的管線項目臨床開發，另外兩個項目預計將在2021年底進入臨床開發階段。
根據Alliance for Regenerative Medicine的數據，截至2020年11月，年內針對細胞療法的融資達到110億美元，較同期增長242%。其中，細胞療法的I期臨床試驗數量從41項增加到50項。
小分子RNA靶向療法
在創新藥領域，小分子藥物一直是主要驅動力。使用小分子來調控RNA有很大的優勢，能夠大幅拓寬成藥靶點范圍。據悉，2020年FDA批準的53個新藥中，有39個為小分子藥品，其中有13個還獲得了突破性療法資格認證。
目前，大型制藥公司已經紛紛建立起了小分子篩選平臺，其中羅氏、Biogen、BMS等巨頭早已布局，與開發藥企建立合作關系。筆者注意到，羅氏在該領域的布局不斷深入，2020年4月，羅氏宣布Arrakis Therapeutics達成了一項大規模交易，覆蓋了羅氏所有的研發領域。到了2021年1月7日，羅氏又宣布與Ribomtrix達成了一項超10億美元的戰略合作，就多個靶點共同發現并開發靶向RNA的小分子療法。
人工智能醫療
隨著現代醫學的不斷發展，以及“互聯網+”、人工智能等新技術的推動，人工智能醫療正受到制藥巨頭們的關注。據了解，傳統制藥領域普遍存在花費時間長、成本高、研發成功率低、研發風險大、回報周期長等問題，而通過人工智能技術AI算法可以大大提升新藥研發的成功率，降低制造成本和研發時間，所以押注人工智能正逐漸成為制藥巨頭競爭中的重要一環。
CB Insights數據統計，截至2020年11月23日，制藥企業共計完成了9筆對人工智能初創公司的投資交易活動，投資總額超過8億美元。2020年，包括默克、強生、拜耳等制藥巨頭都在人工智能醫療賽道展開布局。
其中，默克繼2020年5月7宣布投資中國人工智能芯片初創公司SynSense后，又在2020年11月份，宣布與AI醫藥研發公司 Insilico Medicine(英矽智能)達成合作，將用于全新分子設計的產品Chemistry42生成
化學AI平臺，整合到默克集團的高性能計算(HPC)基礎設施上，提供定制化的服務。
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